美國科學家近日發表的兩項研究成果顯示，用基因療法治療帕金森氏癥的臨床試驗已取得一些進展，接受臨床試驗的患者癥狀明顯改善，并且沒有副作用。

    帕金森氏癥是由大腦中產生神經傳導物質多巴胺的細胞過量死亡而引起的，而多巴胺是大腦向運動神經傳輸興奮的重要物質。帕金森氏癥多見于老年人群，表現為患者逐漸失去對自身運動系統的控制，四肢顫抖，肌肉痙攣，嚴重時可能死亡。迄今對這種疾病還沒有什么特效療法。

    據《洛杉磯時報》報道，最近美國兩個獨立的研究小組報告了用基因療法治療帕金森氏癥的臨床試驗，其結果“令人興奮”。

    來自康奈爾大學的一個研究小組，利用腺病毒將谷氨酸脫羧酶基因輸入到患者的丘腦部位。這一基因使患者腦細胞產生了神經傳導物質伽馬－氨基丁酸，而伽馬－氨基丁酸又增強了大腦對運動系統的控制。臨床試驗表明，接受基因療法的12名患者癥狀改善程度都在25％以上，其中有5名患者的癥狀改善了40％至67％。

    來自加州大學舊金山分校的另一個研究小組則把編碼神經營養因子的基因通過腺病毒輸入到患者腦部。這一物質與另一種被稱為膠質細胞源性神經營養因子的蛋白質有密切關系，而后者能保護和修復大腦中的多巴胺能神經元。在這一臨床試驗中，接受治療的12名患者癥狀改善了40％至50％。

    盡管臨床試驗效果良好，但參加這兩項研究的科學家仍然對基因療法的前景比較謹慎。他們認為，針對帕金森氏癥的新藥物或療法，在試驗中往往呈現較強的安慰劑效果，基因療法的療效還需更多試驗來確認。