患肌肉萎縮癥的小鼠在注入一種姜黃素衍生物后有效恢復(fù)了活力，這為醫(yī)學(xué)界一直束手無策的肌肉萎縮癥的治療帶來了一線希望。浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬第二醫(yī)院博士楊之明等在近日出版的《自然―醫(yī)學(xué)》雜志上發(fā)表論文，詳細(xì)論述了這一最新研究成果。 脊髓性肌肉萎縮癥是美國醫(yī)生肯尼迪于1966年發(fā)現(xiàn)的疾病。該病患者一開始覺得小腿沒力氣，然后逐漸發(fā)展到四肢無力，頭不能轉(zhuǎn)，說話困難，最后只能坐在輪椅上。這是一種遺傳性疾病：雄激素受體的基因發(fā)生變異，導(dǎo)致其胺基酸鏈的長度是正常情況下的兩倍。過長的胺基酸卷成一團(tuán)，沉積在神經(jīng)元細(xì)胞核中，使神經(jīng)無法正常運(yùn)作，導(dǎo)致肌肉萎縮癥。這種病在全世界每4萬人里有一例患者，且大部分是男性。 雖然確診并不困難，但醫(yī)生們一直沒有找到有效治療該病的辦法。目前醫(yī)學(xué)界使用治療肝癌、前列腺癌的藥物17-AAG來醫(yī)治該病，但副作用較大。日本學(xué)者曾提出用手術(shù)或藥物去勢的辦法，但這需要患者以犧牲生育功能為代價(jià)。 2003年，楊之明赴美國羅切斯特大學(xué)醫(yī)學(xué)中心進(jìn)行研究，最初工作是從生姜和咖喱中提取天然姜黃素，經(jīng)過化學(xué)加工做成姜黃素衍生物，專家們認(rèn)為它可以用來治療前列腺癌。結(jié)果發(fā)現(xiàn)，其中一種名為ASC-J9的衍生物對降解雄激素受體非常有效。楊之明等人由此推斷，脊髓性肌肉萎縮癥就是因?yàn)樾奂に厥荏w基因變異引起的，如果能把它降解，問題也就解決了。 在之后的3年中，楊之明在實(shí)驗(yàn)室持續(xù)對60對患肌肉萎縮癥的小鼠進(jìn)行了研究。被注射了導(dǎo)致脊髓性肌肉萎縮癥基因的小鼠很快出現(xiàn)了癥狀：體形瘦弱；因?yàn)樽ψ記]力氣抓，放在木桿上的小鼠很快便掉下來；在前后爪上分別涂上紅藍(lán)墨水，觀察它們的步態(tài)，每一步都有拖痕，說明其連走路的力氣都沒有。 注射了姜黃素衍生物ASC-J9后，小鼠的癥狀都有好轉(zhuǎn)，小鼠們能穩(wěn)穩(wěn)地站在木桿上。如果在發(fā)病8到10個(gè)星期之前干預(yù)，它們甚至可能恢復(fù)得跟原來一模一樣。實(shí)驗(yàn)結(jié)果顯示，這種方法不僅能使肌肉萎縮癥小鼠復(fù)原，而且對小鼠的生殖功能影響極小。 這一發(fā)現(xiàn)給脊髓性肌肉萎縮癥患者帶來了希望。ASC-J9可望成為全世界首例真正用于治療肌肉萎縮癥的藥物。楊之明說，他們接下來先要在動(dòng)物身上驗(yàn)證這一藥物的安全性，然后逐漸推向人體實(shí)驗(yàn)，逐個(gè)過關(guān)后才能最終用于臨床，而相關(guān)藥物最快可在10年內(nèi)面世。/**/