美國加州大學圣地亞哥醫(yī)學院研究人員成功開發(fā)出將小干擾RNA（siRNA）送入原始細胞（primarycells）的有效方法。他們相信，在未來，該技術(shù)能將藥物有針對性送入病人的患病部位和惡性腫瘤內(nèi)。

　　圣地亞哥醫(yī)學院細胞和分子醫(yī)學教授斯蒂文多迪表示：“RNA干擾在控制和治療癌癥方面具有令人難以置信的潛能。雖然目前離實際應用還有相當距離，但我們已開發(fā)出能將siRNA藥物完全送入原始細胞和致癌細胞中的技術(shù)。”多年來，多迪一直在研究利用siRNA關閉基因的能力。然而，由于siRNA的尺寸和帶負電的特性，導致其難以快速進入細胞，因此如何輸送它們始終是個難題。在發(fā)現(xiàn)肽轉(zhuǎn)導域（PTD）蛋白小段有能力穿透細胞膜后，多迪和同事看到了利用PTD蛋白將siRNA送入癌細胞的潛力，并在研究初期用PTD與腫瘤抑制蛋白相連，生成了50多個融合蛋白。  

　　由于siRNA帶有較強的負電，而PDA帶正電，它們的集合體不能進入細胞，所以簡單地將siRNA搭載到PTD上并不能奏效。研究人員將PTD與雙螺旋RNA附著域（double-strandedRNA-bindingdomain,DRBD）組成融合蛋白，并起名為PTD-DRBD。該融合蛋白掩蓋了siRNA的負電性，結(jié)果能夠進入細胞并將siRNA送入細胞質(zhì)，促進基因釋放出信使核糖核酸（mRNA），關閉致癌基因。  

　　多迪小組還獲得了將關閉基因的蛋白引入大多數(shù)細胞的能力，如T細胞、內(nèi)皮細胞和人類胚胎干細胞。更重要的是，他們發(fā)現(xiàn)融合蛋白對細胞或先天免疫反應沒有毒性，轉(zhuǎn)錄偏離目標變化極少發(fā)生。