意大利羅馬La Sapienza大學(xué)Testi等報(bào)告,聯(lián)合應(yīng)用全反式維甲酸(ATRA)和伊達(dá)比星治療新診斷的小兒急性早幼粒細(xì)胞性白血病(PML)療效顯著優(yōu)于單用ATRA。(Blood 2005,106:447)

意大利小兒血液病和腫瘤研究組Testi說(shuō),ATRA可使急性PML病人的預(yù)后顯著改善。Testi等報(bào)告了ATRA和伊達(dá)比星聯(lián)合療法治療124例新診斷為急性PML 患兒的長(zhǎng)期結(jié)果。

結(jié)果顯示,110例(96%)患兒獲血液學(xué)完全緩解;在誘導(dǎo)緩解期,死亡4例;2例患兒出現(xiàn)ATRA綜合征,10例患兒出現(xiàn)腦假性腫瘤。

在鞏固治療期后,91/94例患兒PCR法維甲酸受體(RAR)陰性,后者是PML細(xì)胞的標(biāo)志物。10年總生存率為89%,血液學(xué)無(wú)病生存率為78%。維持治療采用 ATRA加化療的患兒,10年“分子”無(wú)病生存率(77%)比單用ATRA者(42%)顯著高。

2例患兒分別于確診后36個(gè)月和80個(gè)月出現(xiàn)治療相關(guān)的骨髓增生異常綜合征,該綜合征均發(fā)生在完全緩解期,診斷骨髓增生異常時(shí)PCR-RAR都陰性。

Testi等說(shuō):“我們的研究證明,急性PML病人(包括成人和兒童)采用ATRA加伊達(dá)比星進(jìn)行誘導(dǎo)化療,完全緩解率高。但我們需根據(jù)病人的危險(xiǎn)因素來(lái)調(diào)節(jié)緩解后的化療強(qiáng)度。”

美國(guó)加利福尼亞州奧克蘭市兒童醫(yī)院Feusner醫(yī)師指出,該研究結(jié)果提示,將來(lái)急性PML病人的治療強(qiáng)度可以減弱,以降低骨髓增生異常綜合征和(或)心臟損害的發(fā)生危險(xiǎn)。他說(shuō),現(xiàn)在治療急性PML已有療效更好和全身毒性更小的藥,包括三氧化二砷和吉姆單抗奧佐米星(ozogomycin)。早期報(bào)告提示,應(yīng)在新診斷急性PML病兒的治療早期采用這些藥。