近日，一項(xiàng)中醫(yī)藥治療地中海貧血研究獲得成功，在國(guó)際上首次用藥物對(duì)單基因遺傳病實(shí)現(xiàn)了不改變基因結(jié)構(gòu)，而是通過(guò)修飾、調(diào)節(jié)基因表達(dá)與基因產(chǎn)物功能，獲得顯著療效。該研究獲得了2005年中國(guó)中醫(yī)科學(xué)院科技成果一等獎(jiǎng)。
　　
地中海貧血屬單基因遺傳病，國(guó)內(nèi)外多以輸血治療為主。我國(guó)南方是該病高發(fā)區(qū)，僅廣西、廣東地貧基因攜帶者即達(dá)1500萬(wàn)，且每年有大量地貧患兒出生。
　　
中國(guó)中醫(yī)科學(xué)院廣安門醫(yī)院吳志奎教授領(lǐng)銜的課題組，20多年來(lái)18次深入高發(fā)區(qū)。他們?cè)谘芯恐邪l(fā)現(xiàn)，補(bǔ)腎益髓中藥對(duì)促進(jìn)地貧患者造血，提高血紅蛋白含量有明顯的療效，提出了中醫(yī)“腎藏精生髓、髓生血”的理論假說(shuō)，并在臨床上驗(yàn)證了其客觀性。經(jīng)11批次的臨床驗(yàn)證，其代表方益髓生血顆粒經(jīng)隨機(jī)、單盲、安慰劑對(duì)照觀察，總有效率達(dá)92.9％。這項(xiàng)高起點(diǎn)、原創(chuàng)性中醫(yī)藥治療疑難病的研究，從整體效應(yīng)、基因突變與療效關(guān)系、珠蛋白mRNA表達(dá)調(diào)控等不同層面，探討和闡明了中藥治療地貧病的療效特點(diǎn)和作用環(huán)節(jié)。