FDA批準了由Pharmion公司研發的Azacitidine(Vidaza)注射劑，用于治療骨髓異常增生綜合征（Myelodysplastic，MDS）的治療。

MDS的臨床表現為骨髓功能不正常，不能制造足夠的血細胞。治療其它疾病的藥物或放射治療，以及其它一些不明原因可引發該癥。部分MDS可以發展成急性骨髓白血病（AML）。

一項隨機試驗和對總共268位患者進行的兩項非隨機研究證實了Azaciti鄄dine治療所有類型MDS的安全性和有效性。這3項試驗中，15％的患者對Azac鄄itidine有完全和部分的反應，這些反應包括血細胞數量及骨髓中免疫細胞比例完全或部分恢復正常。

Vidaza是一種屬于罕見疾病藥物。根據美國《罕見疾病藥品法》的規定，第一個獲得“罕見疾病藥物”上市批準的公司可擁有7年時間的獨家市場銷售權。據估計，美國每年有7000至1.2萬個新確診的MDS病例，多數為60歲以上的老年人。其典型癥狀是虛弱、疲勞、感染、容易擦傷、出血和發燒。