臍帶血干細胞移植和類型匹配的骨髓移植,哪一種應作為治療兒童白血病的首選療法一直存有爭議。近日,美國威斯康星醫學院Eapen等發現,臍帶血干細胞移植效果優于骨髓移植。(Lancet 2007, 369: 1947) 研究共納入785例年齡不足16歲、被診斷為急性淋巴細胞性白血病(ALL)或急性粒細胞性白血病(AML)的兒童,其中503例接受了臍帶血移植,282例接受了骨髓移植。接受臍帶血移植者中人白細胞抗原(HLA)匹配者35例,1種HLA抗原不匹配者201例,2種HLA抗原不匹配者267例。骨髓移植者中,HLA-A、HLA-B、HLA-C和 HLA-DRB等位基因匹配者116例,不匹配者166例。主要研究終點為5年白血病無病生存率。 結果發現,與匹配的骨髓移植相比,1種或2種抗原不匹配者接受臍帶血移植后5年白血病無病生存率相近。接受HLA匹配的臍帶血移植者5年白血病無病生存率較高。2種HLA抗原不匹配者,移植相關死亡率較高(RR=2.31,P=0.0003)。1種HLA抗原不匹配者,移植相關死亡率有可能較高(RR=1.88,P=0.0455)。2種HLA抗原不匹配者,白血病復發率較低(RR=0.54,P=0.0045)。 研究者認為,在需要進行移植的急性白血病患兒中,可以用HLA匹配及1種或2種HLA抗原不匹配的臍帶血干細胞移植。但是HLA匹配較好及細胞劑量較高可以顯著降低臍帶血干細胞移植相關死亡率。 研究者還指出,臍帶血干細胞移植不應再被視為二線治療方法。白血病患者為找到合適的相匹配的骨髓供者常需要等待數月的時間,在此期間病情可能惡化。臍帶血干細胞移植使移植的時間可由病情來決定,而不是由何時獲得匹配的骨髓來決定。將來應建立更大規模的臍帶血庫,以便在移植細胞數量及HLA多樣性方面能符合相應的標準。/**/