2004年12月，由中國醫學科學院研究員趙春華領銜的課題組申報的全國第一個干細胞創新藥物“骨髓原始間充質干細胞”正式獲得國家食品藥品監督管理局(SFDA)臨床批件進入臨床試驗，成為我國第一個進入臨床試驗階段研究的干細胞治療藥物。在其后一年多的時間里，課題組與中國人民解放軍307醫院合作，通過嚴密的設計、組織和實施，按照SFDA要求日前圓滿完成了該新藥的Ⅰ期臨床試驗，成為目前世界上臨床研究進度最領先的干細胞治療藥物。相關研究結果發表在最新一期國際醫學期刊Stem Cells and Development上(2006 Jun;15(3):349-57)。

造血干細胞移植是治療惡性血液病最根本有效的方法，但是由于缺乏合適的干細胞供者，供體配型不合適，使很多本來可以治愈的患者不能進行造血干細胞移植。近年來大量的醫學研究發現，骨髓來源的間充質干細胞是一種具有免疫調節作用的細胞，國內外的研究均表明這種細胞可以抑制T細胞增殖和活化，使用該藥可大幅降低器官移植對供體配型的限制，為更多血液病患者帶來了生的希望。

從1999年起課題組就與國際同步率先開始了我國的成體干細胞研究，提出并制定了成體干細胞基礎和應用研究計劃。課題組于2000年獲得國家“攀登”計劃資助開展“間充質干細胞可塑性機制研究”，2002年又獲得了國家“863”計劃第一個“組織器官工程”重大專項的資助，開始了我國“863”計劃第一個面向干細胞技術應用的重大研究課題。2003年成立的中國醫學科學院/中國協和醫科大學組織工程研究中心，使干細胞研究進一步向專業化、系列化、標準化邁進。

據了解，目前該新藥已經正式獲得國家SFDA的Ⅱ期臨床試驗批件。來自北京、上海等地的13位從事血液學研究、血液病臨床診療、臨床試驗設計以及生物醫學統計分析等相關學科的權威院士、專家，對Ⅱ期臨床試驗方案進行了論證，已經最終確定了Ⅱ期臨床總體試驗方案。

《國家中長期科學和技術發展規劃綱要》將“基于干細胞的人體組織工程技術”作為生物技術領域的五大創新前沿技術之一寫入了《綱要》。21世紀將成為干細胞研究發展的“盛世”，其臨床應用價值將會遠遠超出人們的想象。“十五”期間孕育了中國干細胞研究的起點，“十一五”規劃的5年，對于中國成體干細胞研究能否贏得世界領先尤其關鍵。充分發揮我國優勢，搶占國際制高點，大力促進我國干細胞再生醫學發展，需要廣大科技工作者艱苦不懈地繼續努力。