2004年12月，由中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院研究員趙春華領(lǐng)銜的課題組申報(bào)的全國(guó)第一個(gè)干細(xì)胞創(chuàng)新藥物“骨髓原始間充質(zhì)干細(xì)胞”正式獲得國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局(SFDA)臨床批件進(jìn)入臨床試驗(yàn)，成為我國(guó)第一個(gè)進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段研究的干細(xì)胞治療藥物。在其后一年多的時(shí)間里，課題組與中國(guó)人民解放軍307醫(yī)院合作，通過(guò)嚴(yán)密的設(shè)計(jì)、組織和實(shí)施，按照SFDA要求日前圓滿完成了該新藥的Ⅰ期臨床試驗(yàn)，成為目前世界上臨床研究進(jìn)度最領(lǐng)先的干細(xì)胞治療藥物。相關(guān)研究結(jié)果發(fā)表在最新一期國(guó)際醫(yī)學(xué)期刊Stem Cells and Development上(2006 Jun;15(3):349-57)。

造血干細(xì)胞移植是治療惡性血液病最根本有效的方法，但是由于缺乏合適的干細(xì)胞供者，供體配型不合適，使很多本來(lái)可以治愈的患者不能進(jìn)行造血干細(xì)胞移植。近年來(lái)大量的醫(yī)學(xué)研究發(fā)現(xiàn)，骨髓來(lái)源的間充質(zhì)干細(xì)胞是一種具有免疫調(diào)節(jié)作用的細(xì)胞，國(guó)內(nèi)外的研究均表明這種細(xì)胞可以抑制T細(xì)胞增殖和活化，使用該藥可大幅降低器官移植對(duì)供體配型的限制，為更多血液病患者帶來(lái)了生的希望。

從1999年起課題組就與國(guó)際同步率先開始了我國(guó)的成體干細(xì)胞研究，提出并制定了成體干細(xì)胞基礎(chǔ)和應(yīng)用研究計(jì)劃。課題組于2000年獲得國(guó)家“攀登”計(jì)劃資助開展“間充質(zhì)干細(xì)胞可塑性機(jī)制研究”，2002年又獲得了國(guó)家“863”計(jì)劃第一個(gè)“組織器官工程”重大專項(xiàng)的資助，開始了我國(guó)“863”計(jì)劃第一個(gè)面向干細(xì)胞技術(shù)應(yīng)用的重大研究課題。2003年成立的中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院/中國(guó)協(xié)和醫(yī)科大學(xué)組織工程研究中心，使干細(xì)胞研究進(jìn)一步向?qū)I(yè)化、系列化、標(biāo)準(zhǔn)化邁進(jìn)。

據(jù)了解，目前該新藥已經(jīng)正式獲得國(guó)家SFDA的Ⅱ期臨床試驗(yàn)批件。來(lái)自北京、上海等地的13位從事血液學(xué)研究、血液病臨床診療、臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)以及生物醫(yī)學(xué)統(tǒng)計(jì)分析等相關(guān)學(xué)科的權(quán)威院士、專家，對(duì)Ⅱ期臨床試驗(yàn)方案進(jìn)行了論證，已經(jīng)最終確定了Ⅱ期臨床總體試驗(yàn)方案。

《國(guó)家中長(zhǎng)期科學(xué)和技術(shù)發(fā)展規(guī)劃綱要》將“基于干細(xì)胞的人體組織工程技術(shù)”作為生物技術(shù)領(lǐng)域的五大創(chuàng)新前沿技術(shù)之一寫入了《綱要》。21世紀(jì)將成為干細(xì)胞研究發(fā)展的“盛世”，其臨床應(yīng)用價(jià)值將會(huì)遠(yuǎn)遠(yuǎn)超出人們的想象。“十五”期間孕育了中國(guó)干細(xì)胞研究的起點(diǎn)，“十一五”規(guī)劃的5年，對(duì)于中國(guó)成體干細(xì)胞研究能否贏得世界領(lǐng)先尤其關(guān)鍵。充分發(fā)揮我國(guó)優(yōu)勢(shì)，搶占國(guó)際制高點(diǎn)，大力促進(jìn)我國(guó)干細(xì)胞再生醫(yī)學(xué)發(fā)展，需要廣大科技工作者艱苦不懈地繼續(xù)努力。